2021-08-31
2021年無疑是中國CAR-T商業化元年(nian)。6月22日(ri)(ri)，益(yi)基(ji)利侖賽(sai)注(zhu)(zhu)射液(ye)（又稱阿基(ji)侖賽(sai)，代(dai)號(hao)：FKC876）獲批(pi)上市(shi)用于(yu)治(zhi)療(liao)二線(xian)或以上系統性治(zhi)療(liao)后復發或難(nan)治(zhi)性大B細胞淋巴瘤成人(ren)患者。近日(ri)(ri)，中國國家藥(yao)監局(ju)（NMPA）最(zui)新公示顯示，藥(yao)明巨諾申報的(de)1類(lei)新藥(yao)瑞基(ji)奧侖賽(sai)注(zhu)(zhu)射液(ye)（relma-cel）上市(shi)申請已進入待審批(pi)狀(zhuang)態，這意(yi)味著(zhu)我國將(jiang)迎來首個1類(lei)新藥(yao)CAR-T產品，也是全(quan)球第六(liu)款CAR-T產品。
如(ru)今，以CAR-T為代(dai)表的(de)細胞免(mian)(mian)疫治療(liao)賽道受到醫藥(yao)企業和資本追捧的(de)同時(shi)，細胞免(mian)(mian)疫治療(liao)產品上市后所面臨的(de)商(shang)業化挑戰也備受關注，尤其如(ru)何(he)推動CAR-T產品的(de)可(ke)及性和可(ke)支(zhi)付性成為亟待解(jie)決的(de)難題。8月20日，在鎂信(xin)健康與藥(yao)明巨諾聯合主辦的(de)以“建立(li)CAR-T療(liao)法(fa)多(duo)層次保障(zhang)體系”為主題的(de)研討(tao)會上，CAR-T療(liao)法(fa)的(de)各(ge)領域專家(jia)和保險(xian)行業人士圍繞這一話題展(zhan)開深(shen)入討(tao)論，暢談未來(lai)CAR-T可(ke)能的(de)商(shang)保解(jie)決方案，包括解(jie)決支(zhi)付痛點的(de)金融解(jie)決方案、旨在提升(sheng)患者用藥(yao)信(xin)心的(de)療(liao)效保險(xian)設計等(deng)。
高價源于“高值”，生產使用過程復雜
目前，全球已有(you)5款(kuan)CAR-T產品(pin)獲批，分(fen)別為諾華的Kymriah、吉利德(de)的Yescarta、Tecartus、BMS的Breyanzi以及其與藍鳥生物共同開發的Abecma。除了(le)Abecma是靶向BCMA，其他(ta)四款(kuan)均(jun)為CD19 CAR-T細胞產品(pin)。根據統計，2020年(nian)，在(zai)售的三款(kuan)CAR-T產品(pin)合計銷售額超過10億(yi)美元。
美(mei)國FDA已批準的5款CAR-T產品
Kymriah在(zai)美國的定(ding)價為(wei)47.5萬(wan)美元(約合人民幣300余萬(wan)元)一療程，Yescarta為(wei)37.3萬(wan)美元(約合人民幣240余萬(wan)元)一療程。作為(wei)首款在(zai)我國上市(shi)的CAR-T療法(fa)，益基利侖賽注射液的價格有(you)消息稱為(wei)120萬(wan)元/袋(dai)（約68ml），但(dan)官方并未對外(wai)公布具(ju)體價格，不(bu)(bu)過可(ke)想而知(zhi)最終(zhong)定(ding)價絕對不(bu)(bu)低。
中山大學藥(yao)學院醫學經(jing)濟研(yan)究所所長宣建偉對此表示(shi)，藥(yao)品定價(jia)應(ying)當以(yi)臨床價(jia)值(zhi)為(wei)(wei)基(ji)礎。“CAR-T作為(wei)(wei)突破性創新療法，為(wei)(wei)特定腫瘤二三線對傳統治療束手無(wu)策(ce)的患(huan)者帶來從生(sheng)(sheng)(sheng)命瀕臨終(zhong)結(jie)到(dao)可能長期無(wu)病生(sheng)(sheng)(sheng)存的治愈(yu)希(xi)望，可通過衛生(sheng)(sheng)(sheng)技術評(ping)估將其臨床價(jia)值(zhi)轉化(hua)為(wei)(wei)經(jing)濟價(jia)值(zhi)及社會價(jia)值(zhi)支持創新藥(yao)品的應(ying)用。”
藥明巨諾(nuo)高級副總裁、首席商務(wu)官吳瓊指(zhi)出，CAR-T療(liao)法(fa)(fa)之所以價格高昂是由(you)于CAR-T藥品(pin)是個(ge)(ge)(ge)體化(hua)的(de)定(ding)制產品(pin)，整(zheng)(zheng)個(ge)(ge)(ge)生(sheng)產和使(shi)用過程非常復雜，不僅要(yao)均一(yi)穩定(ding)地(di)生(sheng)產同質(zhi)(zhi)(zhi)化(hua)的(de)高質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)(liang)產品(pin)，在制造和交(jiao)付上(shang)要(yao)求精(jing)準(zhun)和速(su)度，還要(yao)對每(mei)批次產品(pin)進(jin)行(xing)(xing)嚴格的(de)質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)(liang)檢(jian)測(ce)。另外，CAR-T的(de)質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)(liang)控(kong)制涉(she)及存儲、生(sheng)產、使(shi)用等多個(ge)(ge)(ge)環節。“CAR-T是活的(de)細胞(bao)，無法(fa)(fa)采用市面(mian)上(shang)所知的(de)滅菌滅活方法(fa)(fa)，因為細菌失活的(de)同時細胞(bao)也失活了。在回溯最終檢(jian)驗放(fang)行(xing)(xing)時，必須快(kuai)速(su)檢(jian)測(ce)無菌無病原(yuan)體，在確(que)保質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)(liang)的(de)前(qian)提下(xia)實現快(kuai)速(su)放(fang)行(xing)(xing)讓患(huan)者更早(zao)地(di)獲得治療(liao)。”因此(ci)，藥明巨諾(nuo)提供(gong)的(de)CAR-T藥品(pin)不僅僅是一(yi)個(ge)(ge)(ge)產品(pin)，而(er)是一(yi)整(zheng)(zheng)套全流程解決方案，包(bao)括認證系(xi)統、跟蹤系(xi)統、質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)(liang)控(kong)制體系(xi)和CAR-T服(fu)務(wu)團隊等。
瑞基(ji)奧侖(lun)賽注(zhu)射液(ye)是藥明巨諾在研的一款靶向CD19的CAR-T產(chan)品。2020年6月(yue)，藥明巨諾在中國遞交首個新藥上市申(shen)請，適應癥(zheng)為用于治療(liao)經(jing)過二線或(huo)以上全身性治療(liao)后(hou)成人患者(zhe)的復發或(huo)難治性大B細(xi)胞淋巴瘤（LBCL），并獲得(de)“優(you)先審評+突破性治療(liao)藥物”雙(shuang)重認定。7月(yue)29日，中國國家(jia)藥監局（NMPA）最新公示(shi)顯示(shi)，瑞基(ji)奧侖(lun)賽注(zhu)射液(ye)上市申(shen)請已進入待審批狀態。
據悉，瑞(rui)基(ji)奧侖賽注射液(ye)與美國巨諾醫療(一家百時美施貴寶的(de)公司)Breyanzi產品(pin)是(shi)同(tong)宗同(tong)源，即整個CAR設計(ji)完全一模一樣。通過在(zai)我國10個臨(lin)床中心(xin)開展(zhan)的(de)超過59例患(huan)者的(de)大規模關鍵性臨(lin)床研(yan)究顯示，瑞(rui)基(ji)奧侖賽展(zhan)現了優異的(de)臨(lin)床療效與安(an)全性：最佳客觀緩解率(lv)、最佳完全緩解率(lv)和安(an)全性都達到國際(ji)先(xian)進水平。
目前(qian)，藥(yao)明(ming)巨諾(nuo)(nuo)正在進行瑞基奧侖賽注(zhu)射液(ye)擴展適(shi)應癥的(de)臨床(chuang)研(yan)究，包括濾泡性(xing)淋(lin)(lin)(lin)(lin)(lin)巴(ba)瘤(liu)(liu)、套細(xi)(xi)胞(bao)淋(lin)(lin)(lin)(lin)(lin)巴(ba)瘤(liu)(liu)、急性(xing)淋(lin)(lin)(lin)(lin)(lin)巴(ba)細(xi)(xi)胞(bao)白血病、慢(man)性(xing)淋(lin)(lin)(lin)(lin)(lin)巴(ba)細(xi)(xi)胞(bao)白血病以及二(er)線治療(liao)(liao)大B細(xi)(xi)胞(bao)淋(lin)(lin)(lin)(lin)(lin)巴(ba)瘤(liu)(liu)等。除(chu)瑞基奧侖賽注(zhu)射液(ye)之外，藥(yao)明(ming)巨諾(nuo)(nuo)還有6款(kuan)細(xi)(xi)胞(bao)免疫治療(liao)(liao)的(de)候(hou)選產品(pin)(pin)(pin)，包括靶(ba)(ba)向(xiang)(xiang)BCMA的(de)CAR-T產品(pin)(pin)(pin)JWCAR129、靶(ba)(ba)向(xiang)(xiang)AFP的(de)TCR-T產品(pin)(pin)(pin)JWATM203、靶(ba)(ba)向(xiang)(xiang)GPC3的(de)T細(xi)(xi)胞(bao)療(liao)(liao)法(fa)JWATM204、靶(ba)(ba)向(xiang)(xiang)AFP的(de)TCR-T細(xi)(xi)胞(bao)療(liao)(liao)法(fa)JWATM213等，適(shi)應癥覆蓋血液(ye)瘤(liu)(liu)和(he)實體瘤(liu)(liu)。其中JWCAR129的(de)臨床(chuang)試驗申請已于7月6日獲得(de)NMPA受理，這(zhe)也(ye)是藥(yao)明(ming)巨諾(nuo)(nuo)申報的(de)第二(er)款(kuan)CAR-T產品(pin)(pin)(pin)。
縮(suo)寫：DLBCL = 彌漫性(xing)大B細(xi)胞(bao)淋(lin)巴瘤；FL = 濾泡性(xing)淋(lin)巴瘤；MCL = 套細(xi)胞(bao)淋(lin)巴瘤；ALL = 急(ji)性(xing)淋(lin)巴細(xi)胞(bao)白血病(bing)；CLL = 慢性(xing)淋(lin)巴細(xi)胞(bao)白血病(bing)；MM = 多發(fa)性(xing)骨髓瘤；NHL = 非霍奇金淋(lin)巴瘤；HCC = 肝細(xi)胞(bao)癌(ai)；NSCLC = 非小細(xi)胞(bao)肺(fei)癌(ai)；AFP = 甲胎蛋白；GPC3 = 磷脂酰肌醇蛋白聚糖(tang)-3；r/r = 復發(fa)或難治；3L= 三(san)線(xian)；2L = 二線(xian)
構建多層次醫療保障體系，覆蓋CAR-T治療全流程是關鍵
對于CAR-T這(zhe)樣(yang)具有突破性(xing)療(liao)效的(de)(de)創新(xin)藥(yao)物，患(huan)者能否(fou)真正用得起、用得上已(yi)成為多方關注的(de)(de)焦點。在(zai)美國(guo)(guo)和日本，CAR-T療(liao)法(fa)已(yi)于2019年被正式(shi)納(na)入醫(yi)保(bao)。在(zai)我國(guo)(guo)，國(guo)(guo)家醫(yi)保(bao)局已(yi)于7月30日公示(shi)了《2021年國(guo)(guo)家醫(yi)保(bao)藥(yao)品(pin)目錄調整(zheng)通(tong)過初(chu)步形式(shi)審(shen)查的(de)(de)藥(yao)品(pin)名單(dan)》，CAR-T療(liao)法(fa)就位列其中，不排除未來進入醫(yi)保(bao)的(de)(de)可(ke)能。
由于(yu)(yu)(yu)CAR-T本(ben)(ben)身系(xi)高值藥物(wu)，即使進(jin)入醫保(bao)(bao)(bao)目錄后部分患者可能仍是難以負(fu)擔，還需(xu)要(yao)(yao)探(tan)索更多的(de)(de)(de)創新(xin)支(zhi)付方(fang)式以進(jin)一(yi)步緩解患者和(he)醫保(bao)(bao)(bao)的(de)(de)(de)支(zhi)付壓力，這也符合(he)中共中央、國務(wu)院于(yu)(yu)(yu)2020年3月發布的(de)(de)(de)《關于(yu)(yu)(yu)深化醫療(liao)保(bao)(bao)(bao)障制度改革(ge)的(de)(de)(de)意見(jian)》要(yao)(yao)求。該意見(jian)提(ti)出要(yao)(yao)加速建(jian)成多層次醫療(liao)保(bao)(bao)(bao)障體系(xi)，推動支(zhi)付方(fang)式改革(ge)和(he)醫藥服(fu)務(wu)供給側改革(ge)，明確到2030年要(yao)(yao)全面建(jian)成“以基本(ben)(ben)醫療(liao)保(bao)(bao)(bao)險為主體，醫療(liao)救(jiu)助為托底，補充(chong)醫療(liao)保(bao)(bao)(bao)險、商業健康保(bao)(bao)(bao)險、慈善捐贈、醫療(liao)互(hu)助共同發展(zhan)的(de)(de)(de)醫療(liao)保(bao)(bao)(bao)障制度體系(xi)”。
為推進CAR-T療(liao)法多層次保(bao)障體系的建立，鎂信健康與藥明巨諾(nuo)在(zai)(zai)此次研討會上宣布建立戰略(lve)合(he)作，雙方計劃在(zai)(zai)城(cheng)市補充(chong)醫療(liao)保(bao)險(xian)、健康險(xian)領域加(jia)強(qiang)合(he)作，通過商業(ye)保(bao)險(xian)的保(bao)障減少患者(zhe)的支付壓力(li)，以(yi)提升CAR-T治療(liao)的可及性(xing)。
“目(mu)(mu)前，國(guo)家醫(yi)(yi)療保(bao)險還(huan)定位在保(bao)基本，一(yi)些高值的(de)藥(yao)品還(huan)沒有(you)被(bei)納(na)入(ru)到國(guo)家的(de)保(bao)障體系。而目(mu)(mu)前國(guo)內的(de)商(shang)業(ye)保(bao)險迅速(su)發展，也有(you)越(yue)來越(yue)多與地方(fang)政府合作(zuo)的(de)城市補充醫(yi)(yi)療險逐步出臺幫助(zhu)老百姓得到更多的(de)醫(yi)(yi)療保(bao)障。對于(yu)類似CAR-T這樣的(de)創新藥(yao)物，探索更多的(de)支付方(fang)法尤(you)為(wei)重(zhong)要。”鎂信(xin)健康(kang)創始人兼CEO張小棟說道(dao)。
作(zuo)為“互聯網(wang)+醫+藥+險”生(sheng)態模式的(de)創立者(zhe)，鎂信健康(kang)(kang)致力于通(tong)過(guo)創新醫療(liao)支(zhi)付模式,打通(tong)患者(zhe)、藥企以(yi)及商(shang)保公(gong)司,推(tui)動金融(rong)工(gong)具(ju)與醫療(liao)領(ling)域的(de)深(shen)度融(rong)合，不僅深(shen)度參與40余座城市的(de)普惠險業務，讓商(shang)業健康(kang)(kang)險成(cheng)為國家醫保的(de)有力補充(chong)，推(tui)動多(duo)層次醫療(liao)保障體(ti)系的(de)形(xing)成(cheng)，還自2017年成(cheng)立起就聯合多(duo)家醫藥企業探索腫瘤(liu)藥物創新支(zhi)付方(fang)案(an)。
藥明(ming)巨諾(nuo)聯(lian)合創(chuang)始(shi)人、董事長兼首席執行官李怡平表示(shi)，“如何(he)惠及(ji)更多患者是藥明(ming)巨諾(nuo)接(jie)下來相當重(zhong)要的任務。我們一(yi)(yi)方(fang)面將通過(guo)自身努(nu)力進一(yi)(yi)步技術(shu)革新降(jiang)低生產(chan)制造成本，另(ling)一(yi)(yi)方(fang)面將攜(xie)手像(xiang)鎂信這樣的公司(si)共同開發(fa)創(chuang)新支付方(fang)案(an)讓更多的患者能夠從CAR-T產(chan)品中受(shou)益。”
據藥明巨諾(nuo)方面透露，預(yu)計中(zhong)國將是CAR-T治(zhi)(zhi)療費用最低的(de)國家，已(yi)有多(duo)家海外保(bao)險公司正在積極(ji)與(yu)其接洽中(zhong)，希望聯手推出一個包含往(wang)返機票、住(zhu)宿、醫院費用的(de)CAR-T治(zhi)(zhi)療綜合產(chan)品。
值得(de)指出的(de)是，由于 CAR-T工藝與傳統藥物的(de)不同(tong)，創新支付方案在前期(qi)設計中需考慮覆蓋(gai)整個CAR-T治療全流程，相較常(chang)規批量生(sheng)產(chan)的(de)藥物，需要更加貼合(he)CAR-T產(chan)品的(de)特性，整個落地流程更強調時效性和患者(zhe)全程治療的(de)精(jing)細化管理。
近年來(lai)，商(shang)業健(jian)康(kang)保(bao)(bao)(bao)險(xian)發展迅速，具(ju)有種類多、覆(fu)蓋廣、保(bao)(bao)(bao)障(zhang)寬的(de)(de)(de)優勢。談及(ji)商(shang)業健(jian)康(kang)保(bao)(bao)(bao)險(xian)在CAT-T療(liao)法多層次保(bao)(bao)(bao)障(zhang)體系中(zhong)能夠(gou)發揮怎樣的(de)(de)(de)作用(yong)，友邦人壽(shou)首席客戶官姜(jiang)利(li)民認為，商(shang)業保(bao)(bao)(bao)險(xian)公司可以扮演非常積(ji)(ji)極主動的(de)(de)(de)角色。“商(shang)業保(bao)(bao)(bao)險(xian)最適合(he)解(jie)決(jue)的(de)(de)(de)就是相對低頻但治(zhi)療(liao)費用(yong)高(gao)的(de)(de)(de)問題(ti)(ti)，因此能夠(gou)幫助提(ti)升創新(xin)療(liao)法的(de)(de)(de)可及(ji)性。相對費用(yong)高(gao)低，我們(men)更關(guan)注發生率的(de)(de)(de)問題(ti)(ti)，治(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)效(xiao)果以及(ji)整個治(zhi)療(liao)過程中(zhong)的(de)(de)(de)費用(yong)結構問題(ti)(ti)，隨(sui)著這(zhe)些(xie)數(shu)據的(de)(de)(de)不斷積(ji)(ji)累，將更有利(li)于CAR-T治(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)相關(guan)保(bao)(bao)(bao)險(xian)產品的(de)(de)(de)創新(xin)和(he)普及(ji)。”
與會(hui)專家(jia)們均一(yi)致認為(wei)，未(wei)來，圍繞CAR-T療(liao)法的包含醫(yi)保(bao)、商業健康保(bao)險、慈善捐贈、醫(yi)療(liao)互助等的多層次醫(yi)療(liao)保(bao)障(zhang)體系將逐步(bu)建立完善，患者可選擇(ze)的支付方式將越來越豐富，CAR-T療(liao)法可及性(xing)也(ye)會(hui)大大提(ti)升(sheng)。
夸克(ke)醫學時刻關注CAR-T領(ling)域(yu)發展
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